Los pacientes terminales, conejillos de indias
El presidente Donald Trump firmó un proyecto de ley que otorga a los pacientes con enfermedades terminales el derecho de probar tratamientos experimentales no aprobados por el gobierno. Los pacientes pudieron solicitar a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) el acceso a medicamentos no aprobados antes, y la mayoría recibió permiso. El nuevo proyecto de ley no exige que los fabricantes de medicamentos den acceso a medicamentos no aprobados a los pacientes que los solicitan.
Los grupos de defensa, incluida la Sociedad Americana del Cáncer, se opusieron al proyecto de ley. "Estados Unidos es una nación de luchadores. Nunca nos damos por vencidos, ¿verdad?" El Sr. Trump dijo a los pacientes y sus familias durante una ceremonia de firma de un proyecto de ley en la Casa Blanca el miércoles.
Después de firmar el proyecto de ley, Trump entregó su pluma a Jordan McLinn, de nueve años, a quien se le ha diagnosticado una forma de distrofia muscular terminal. Jordan, a quien se llama el proyecto de ley, ha sido aceptado en un programa clínico en Chicago, donde ha estado recibiendo infusiones semanales. Él y su madre, Laura, habían viajado desde Indianápolis para el evento de la Casa Blanca. ¿Qué ha cambiado con el acto de Right to Try? El nuevo acto Right to Try permite a los pacientes con enfermedades potencialmente mortales eludir el proceso de solicitud de la FDA para el "uso compasivo" de medicamentos experimentales.
Los pacientes que buscan acceso a "medicamentos en investigación" ahora solo necesitan la aprobación de su médico y del fabricante de la droga. La nueva ley protege a los médicos y las empresas de los riesgos legales de permitir tratamientos no aprobados a menos que dañen intencionalmente a un paciente. La política que los pacientes deben haber agotado todos los demás tratamientos aprobados y opciones de ensayos clínicos permanece. En el discurso del Estado de la Unión del Sr. Trump en enero, pidió al Congreso que apruebe el proyecto de ley, diciendo que "los pacientes con enfermedades terminales y enfermedad terminal deberían tener acceso inmediato al tratamiento experimental" y "no deberían tener que ir de un país a otro a buscar una cura”.
¿Cuáles han sido las preocupaciones?
El comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, médico y sobreviviente de cáncer, había expresado su preocupación al Congreso el año pasado, incluso cuando dijo que la agencia estaba lista para implementar el proyecto de ley. "El proceso de prueba clínica es crucial para el desarrollo de nuevos productos médicos innovadores que pueden mejorar o salvar la vida de los pacientes", dijo al Congreso. El Dr. Gottlieb dijo que tenía que haber un equilibrio entre dar a los pacientes acceso a terapias de investigación y pruebas que aseguren que los nuevos productos sean seguros y efectivos.
Bajo las reglas previas de la FDA que rigen el "uso compasivo", el 99% de las solicitudes de pacientes se han otorgado desde 2009. La mayoría de las solicitudes se otorgan dentro de unos días y en situaciones de emergencia, a menudo de manera inmediata por teléfono. ¿Cómo son aprobados los medicamentos por la FDA? Para ser aprobado por la FDA, los medicamentos deben pasar por varias fases de ensayos clínicos. El proceso a menudo significa años de prueba.
Primero, el fabricante del medicamento debe demostrar que el medicamento es seguro para los humanos. Estos ensayos pueden tener tan solo 30 pacientes y el 70% de los medicamentos pasan a la siguiente prueba. Luego, el fabricante debe probar que el medicamento es un tratamiento efectivo para la condición para la que se comercializa. Es importante destacar que el medicamento no puede tener efectos secundarios graves. Solo el 33% de los medicamentos propuestos lo hacen a través de esta etapa. Durante la siguiente fase, que puede llevar hasta cuatro años, la compañía debe evaluar el medicamento en 300 a 3.000 pacientes con la enfermedad para la que está diseñado el medicamento.
